10 Immunologie de la prévention de la migraine
Environ 38 millions de personnes aux États-Unis souffrent de symptômes de migraine – soit environ 12% de la population adulte. Depuis longtemps, les gens utilisent des médicaments polyvalents (tels que les antihypertenseurs, les antidépresseurs, les antiépileptiques et les injections de botulique) à des fins préventives. Cependant, ces méthodes ne sont pas spécifiquement conçues pour traiter la migraine, et leurs effets sont mitigés. En 2018, un nouveau médicament destiné au soulagement de la migraine a été mis au point. Ces médicaments agissent en bloquant l'activité d'une molécule appelée peptide lié au gène de la calcitonine (CGRP), dont le taux augmente lors des crises de migraine. En 2020, ce médicament a commencé à être largement utilisé sous prescription médicale. Il s'agissait du premier médicament spécifiquement développé pour le traitement préventif de la migraine, ouvrant ainsi une nouvelle ère dans la thérapie contre la migraine.
9 Inhibiteur PARP du cancer de la prostate
Environ une personne sur neuf sera atteinte d'un cancer de la prostate. Malgré les progrès réalisés au cours de la dernière décennie, ce type de maladie reste la deuxième cause de décès par cancer chez les hommes aux États-Unis ; les inhibiteurs PARP – des inhibiteurs pharmacologiques de la thérapie anticancéreuse – peuvent bloquer une protéine appelée PARP, qui aide à réparer l'ADN tumoral endommagé chez les populations portant des mutations des gènes BRCA1 et BRCA2. Bien qu'on estime généralement que deux inhibiteurs PARP peuvent traiter avec succès les cancers féminins, ils se sont avérés capables de ralentir la progression du cancer de la prostate chez les hommes atteints de cancers réfractaires et présentant des mutations dans la voie de réparation de l'ADN. En mai 2020, ces deux médicaments ont été approuvés pour le traitement du cancer de la prostate.
8 Dispositif d'occlusion utérine induit par vide pour hémorragie post-partum
L'hémorragie post-partum se caractérise par une hémorragie survenant après l'accouchement, complication grave de l'accouchement. Environ 1% à 5% de mères souffrent d'hémorragie post-partum. Les femmes victimes d'une hémorragie post-partum massive peuvent nécessiter des transfusions sanguines, des médicaments aux effets secondaires dangereux, une chirurgie longue et inconfortable, voire une hystérectomie d'urgence pouvant entraîner une perte de fertilité. Les interventions non chirurgicales pour les sites hémorragiques se limitent aux dispositifs à ballonnet, qui permettent d'élargir l'utérus tout en comprimant le site hémorragique. Le dernier développement actuel est la tamponnade utérine induite par vide – une méthode qui utilise la pression négative générée dans l'utérus pour effondrer la cavité hémorragique et inciter les muscles à refermer les vaisseaux sanguins. Le dispositif d'induction par vide constitue un outil peu invasif supplémentaire pour les cliniciens afin de traiter les complications, et peut offrir des solutions à faible technologie, adaptées aux pays en développement aux ressources relativement limitées.
7 Augmenter l'accessibilité de la télémédecine grâce à de nouvelles pratiques et à des changements de politique
Touchés par l'épidémie de pneumonie due au nouveau coronavirus, les cliniciens effectuent de plus en plus de consultations en ligne auprès des patients via la télémédecine. Grâce à des changements fondamentaux dans les politiques gouvernementales et au niveau des fournisseurs, les modèles de soins virtualisés sont adoptés par de plus en plus de consommateurs. Puisque ce nouvel outil peut accélérer l'accès aux services médicaux et protéger les professionnels de santé et les membres de la communauté, depuis mars, les agences réglementaires étatiques et fédérales ont agi rapidement pour réduire les obstacles à la télémédecine. De telles mesures peuvent favoriser le développement de la télémédecine et promouvoir l'expansion des réseaux existants ainsi que le déploiement de nouveaux projets.
6 La CPAP à bulles est utilisée pour améliorer la fonction pulmonaire des nourrissons prématurés
Les bébés prématurés sont sous-poids et fragiles, et ils ont généralement besoin de soins médicaux spécialisés – notamment de ventilation pour les bébés atteints du syndrome de détresse respiratoire du nourrisson (SDRN). Pour le SDRN, les surfactants sont habituellement administrés aux nourrissons durant la ventilation mécanique, mais cette pratique peut causer aux prématurés des dommages pulmonaires persistants et évoluer progressivement vers une maladie pulmonaire chronique. Contrairement à la ventilation mécanique, la b-CPAP est une stratégie de ventilation non invasive – elle fournit une pression positive continue des voies respiratoires au nouveau-né pour maintenir la capacité pulmonaire pendant l'expiration. L'oscillation plutôt que la pression constante peut jouer un rôle dans sa sécurité et son efficacité. Si administrée sur une longue période, elle peut minimiser les traumatismes physiques et stimuler le développement pulmonaire.
5 Traitement courant de l'hépatite C
La CDC classe l'hépatite C comme une " épidémie silencieuse " et elle est devenue un problème majeur de santé publique aux États-Unis. L'infection par le virus de l'hépatite C peut provoquer des problèmes graves mettant en danger la vie (comme l'insuffisance hépatique, la cirrhose et le cancer du foie). Comme il n'existe aucun vaccin contre ce virus, les patients ne peuvent recevoir que des traitements médicamenteux, mais beaucoup de traitements sont accompagnés d'effets secondaires ou ne sont efficaces que pour certains génotypes de la maladie. Un nouveau médicament combiné à dose fixe approuvé peut considérablement améliorer le traitement de l'hépatite C. Cette thérapie offre un taux de guérison supérieur à 90% pour les génotypes 1 à 6 de l'hépatite C, et constitue une option efficace pour un plus large éventail de patients.
4 Nouveaux médicaments pour la fibrose kystique
Aujourd'hui, plus de 30 000 personnes aux États-Unis souffrent de fibrose kystique (FK) – une maladie génétique caractérisée par un mucus épais qui obstrue les voies respiratoires et piège les bactéries, provoquant infections, inflammations et autres complications. La fibrose kystique est causée par une protéine défectueuse appelée régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Les modulateurs CFTR peuvent corriger les effets de la protéine, mais les médicaments développés avant l'année dernière ne sont efficaces que pour certaines populations mutantes. En octobre 2019, la FDA a approuvé un nouveau médicament combiné capable d'apporter un soulagement aux patients porteurs de la mutation génétique la plus fréquente de la FK (F508 del) – soit environ 90% de patients atteints de cette maladie.
3 Dispositif de pacemaker connecté au smartphone
Les dispositifs implantables comme les pacemakers et les défibrillateurs délivrent des impulsions électriques au myocarde pour contracter et pomper le sang dans le corps. Ils sont utilisés pour prévenir ou corriger l'arythmie – battements cardiaques irréguliers, trop lents ou trop rapides. La surveillance à distance de ces dispositifs peut constituer une partie importante des soins. Traditionnellement, le dispositif était surveillé à distance via une console de chevet, qui transmettait les données du pacemaker ou du défibrillateur au médecin. Bien que des millions de patients utilisent des pacemakers et des défibrillateurs, beaucoup de personnes manquent d'une compréhension de base du dispositif ou de ses fonctions, et le degré d'adhésion à la surveillance à distance n'est pas optimal. Un dispositif de pacemaker compatible Bluetooth peut résoudre le problème de la déconnexion entre le patient et la thérapie cardiaque. Associés à des applications mobiles, ces dispositifs connectés permettent aux patients de mieux comprendre les données de santé du pacemaker et de transmettre ces informations au médecin.
2 Nouveaux médicaments pour traiter la sclérose en plaques progressive primaire
Chez les patients atteints de sclérose en plaques (SEP), le système immunitaire attaque la gaine de myéline protectrice des fibres nerveuses – provoquant des troubles de la communication entre le cerveau et le reste du corps, ce qui peut entraîner des lésions permanentes ou une détérioration, et finalement la mort. Environ 15% de patients atteints de sclérose en plaques connaîtront un sous-type de la maladie appelé progressive primaire, caractérisé par l'apparition progressive et l'évolution constante des symptômes et signes. Le nouvel anticorps monoclonal thérapeutique approuvé par la FDA possède une nouvelle cible et peut être utilisé comme premier et seul traitement de la SEP pour la population progressive primaire.
1 Thérapie génique des hémoglobinopathies
Les hémoglobinopathies désignent une maladie génétique qui affecte la structure moléculaire ou la production de l'hémoglobine, une protéine rouge responsable du transport de l'oxygène dans le sang. Les hémoglobinopathies les plus courantes incluent la drépanocytose et la thalassémie – ces deux maladies touchent chaque année plus de 330 000 enfants dans le monde, et il y a plus de 100 000 patients drépanocytaires rien qu'aux États-Unis. Les dernières recherches sur les hémoglobinopathies pourraient conduire à une thérapie génique expérimentale qui permettrait aux personnes atteintes de produire des molécules d'hémoglobine fonctionnelles (ce qui pourrait réduire les globules rouges drépanocytaires ou invalides dans la thalassémie) afin de prévenir les complications associées.
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